基因治療主要以?xún)煞N策略達(dá)到治療目的。其一是正�；騺�(lái)糾正突變基因，也就是在原位修復(fù)缺陷基因的直接療法，此乃理想的基因治療策略，由于多種困難，目前尚未實(shí)現(xiàn)；其二是用正�；虿惶娲虏』虻拈g接療法，此法較前者難度小，也是目前眾多主張采用的策略，并已付諸臨床實(shí)踐。而就基因轉(zhuǎn)移的受體細(xì)胞不同，基因治療又有兩種途徑,即生殖（種系)細(xì)胞基因治療和體細(xì)胞基因治療。
(1)生殖細(xì)胞基因治療：生殖細(xì)胞基因治療(germ cell gene therapy)是將正�；蜣D(zhuǎn)移到患者的生殖細(xì)胞（精細(xì)胞、卵細(xì)胞中早期胚胎)使其發(fā)育成正常個(gè)體，顯然，這是理想的方法。實(shí)際上，這種靶細(xì)胞的遺傳修飾至今尚無(wú)實(shí)質(zhì)性進(jìn)展。基因的這種轉(zhuǎn)移一般只能用顯微注射，然而效率不高，并且只適用排卵周期短而次數(shù)多的動(dòng)物，這難適用于人類(lèi)。而在人類(lèi)實(shí)行基因轉(zhuǎn)移到生殖細(xì)胞，并世代遺傳，又涉及倫理學(xué)問(wèn)題。因此，就人類(lèi)而言，目前多不考慮生殖細(xì)胞的基因治療途徑。
(2)體細(xì)胞基因治療：體細(xì)胞基因治療(somatic cell gene therapy)是指將正常基因轉(zhuǎn)移到體細(xì)胞，使之表達(dá)基因產(chǎn)物，以達(dá)到治療目的。這種方法的理想措施是將外源正�；�?qū)氚畜w細(xì)胞內(nèi)染色體特定基因座位，用健康的基因確切地替換異常的基因，使其發(fā)揮治療作用，同時(shí)還須減少隨機(jī)插入引起新的基因突變的可能性。對(duì)特定座位基因轉(zhuǎn)移，目前還有很大困難。
體細(xì)胞基因治療目前采用將基因轉(zhuǎn)移到基因組上非特定座位，即隨機(jī)整合。只要該基因能有效地表達(dá)出其產(chǎn)物，便可達(dá)到治療的目的。這不是修復(fù)基因結(jié)構(gòu)異常而是補(bǔ)償異常基因的功能缺陷，這種策略易于獲得成功。基因治療中作為受體細(xì)胞的體細(xì)胞，多采取離體的體細(xì)胞，先在體外接受導(dǎo)入的外源基因，在有效表達(dá)后，再輸回到體內(nèi)，這也就是間接基因治療法。
體細(xì)胞基因治療不必矯正所有的體細(xì)胞，因?yàn)槊總�(gè)體細(xì)胞都具有相同的染色體。有些基因只在一種類(lèi)型的體細(xì)胞中表達(dá)，因此，治療只需集中到這類(lèi)細(xì)胞上。其次，某些疾病，只需少量基因產(chǎn)物即可改善癥狀，不需全部有關(guān)體細(xì)胞都充分表達(dá)。
