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用于治療戈謝病的葡糖并咪唑和多羥基環(huán)己烯基胺衍生物

醫(yī)藥數(shù)據(jù)庫(kù)中心 藥學(xué)論壇 阿米庫(kù)斯治療學(xué)公司/樊建強(qiáng);X·朱;K·謝斯
公開(kāi)(公告)號(hào) CN1901907A  
公開(kāi)(公告)日 2007.01.24  
申請(qǐng)(專(zhuān)利)號(hào) CN200480040241.3  
申請(qǐng)日期 2004.11.12  
專(zhuān)利名稱(chēng) 用于治療戈謝病的葡糖并咪唑和多羥基環(huán)己烯基胺衍生物  
主分類(lèi)號(hào) A61K31/437(2006.01)I  
分類(lèi)號(hào) A61K31/437(2006.01)I;C07D471/04(2006.01)I;A61P43/00(2006.01)I  
分案原申請(qǐng)?zhí)?  
優(yōu)先權(quán) 2003.11.12 US 60/519,496  
申請(qǐng)(專(zhuān)利權(quán))人 阿米庫(kù)斯治療學(xué)公司  
發(fā)明(設(shè)計(jì))人 樊建強(qiáng);X·朱;K·謝斯  
地址 美國(guó)新澤西州  
頒證日  
國(guó)際申請(qǐng) 2004-11-12 PCT/US2004/037703  
進(jìn)入國(guó)家日期 2006.07.11  
專(zhuān)利代理機(jī)構(gòu) 北京市中咨律師事務(wù)所  
代理人 黃革生;賈士聰  
國(guó)省代碼 美國(guó);US  
主權(quán)項(xiàng) 式I的化合物: 其中 B是氫、羥基、N-乙酰氨基或鹵素; R1和R2是任選存在的,是直鏈長(zhǎng)度為約6至約12的柔性連接基團(tuán); L1和L2是具有3-12個(gè)碳原子的親脂性基團(tuán),其包括取代或未取代的:烷基、鏈烯基、炔基;環(huán)烷基、環(huán)烯基;芳基;芳基烷基;雜芳基;雜環(huán)基;雜環(huán)烷基;或雜芳基烷基;且 R5是氫、羥基或羥甲基。  
摘要 本發(fā)明提供了葡糖并咪唑(GIZ)和多羥基環(huán)己烯基胺(PHCA)衍生物及其藥學(xué)上可接受的鹽、制備它們的方法和使用方法,其中GIZ和PHCA衍生物具有發(fā)源于吡喃糖中環(huán)氧的相應(yīng)位置的短的柔性連接基團(tuán)和與該連接基團(tuán)連接的親脂性部分。更具體地,本發(fā)明提供了通過(guò)給予所述的新GIZ或PHCA衍生物作為與戈謝病有關(guān)的突變型葡糖腦苷脂酶的“伴侶”而治療患有該疾病的個(gè)體的方法。  
國(guó)際公布 2005-05-26 WO2005/046611 英  
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