| 公開(公告)號(hào) | CN101067134A |
| 公開(公告)日 | 2007.11.07 |
| 申請(專利)號(hào) | CN200710090980.9 |
| 申請日期 | 2007.03.30 |
| 專利名稱 | 針對人Cbfal基因的siRNA和其表達(dá)載體以及它們在制藥中的應(yīng)用 |
| 主分類號(hào) | C12N15/11(2006.01)I |
| 分類號(hào) | C12N15/11(2006.01)I;C07H21/02(2006.01)I;C12N15/63(2006.01)I;A61K31/7088(2006.01)I;A61P19/00(2006.01)I;A61P19/02(2006.01)I |
| 分案原申請?zhí)? | |
| 優(yōu)先權(quán) | |
| 申請(專利權(quán))人 | 北京大學(xué)第三醫(yī)院 |
| 發(fā)明(設(shè)計(jì))人 | 孔清泉;陳仲強(qiáng) |
| 地址 | 100083北京市海淀區(qū)花園北路49號(hào) |
| 頒證日 | |
| 國際申請 | |
| 進(jìn)入國家日期 | |
| 專利代理機(jī)構(gòu) | |
| 代理人 | |
| 國省代碼 | 北京;11 |
| 主權(quán)項(xiàng) | 一種特異性抑制人Cbfal基因表達(dá)的siRNA，其特征在于它包含下列6種的其中任意一種或幾種，它們的堿基序列以及作用于CbfalmRNA的具體部位如下： ①正義鏈：5’-GCACACCACUGUCCAUUUA-3’ 反義鏈：3’-CGUGUGGUGACAGGUAAAU-5’ 同時(shí)作用于CbfalmRNA的3個(gè)轉(zhuǎn)錄本，具體部位是：NM_001024630的第4038～4056位，NM_001015051的第3972～3990位，NM_004348的第4186～4204位。 ②正義鏈：5’-AUACUUCCAUCUCCAAAUA-3’ 反義鏈：3’-UAUGAAGGUAGAGGUUUAU-5’ 同時(shí)作用于CbfalmRNA的3個(gè)轉(zhuǎn)錄本，具體部位是：NM_001024630的第2853～2871位，NM_001015051的第2787～2805位，NM_004348的第3001～3019位。 ③正義鏈：5’-UACUUCCAUCUCCAAAUAU-3’ 反義鏈：3’-AUGAAGGUAGAGGUUUAUA-5’ 同時(shí)作用于CbfalmRNA的3個(gè)轉(zhuǎn)錄本，具體部位是：NM_001024630的第2854～2872位，NM_001015051的第2788～2806位，NM_004348的第3002～3020位。 ④正義鏈：5’-UGGCAGCACGCUAUUAAAU-3’ 反義鏈：3’-ACCGUCGUGCGAUAAUUUA-5’ 同時(shí)作用于CbfalmRNA的3個(gè)轉(zhuǎn)錄本，具體部位是：NM_001024630的第1644～1662位，NM_001015051的第1578～1596位，NM_004348的第1792～1810位。 ⑤正義鏈：5’-AUCCAAAUUUGCCUAACCA-3’ 反義鏈：3’-UAGGUUUAAACGGAUUGGU-5’ 同時(shí)作用于CbfalmRNA的3個(gè)轉(zhuǎn)錄本，具體部位是：NM_001024630的第1661～1679位，NM_001015051的第1595～1613位，NM_004348的第1809～1827位。 ⑥正義鏈：5’-AUUUGCCUAACCAGAAUGA-3’ 反義鏈：3’-UAAACGGAUUGGUCUUACU-5’ 同時(shí)作用于CbfalmRNA的3個(gè)轉(zhuǎn)錄本，具體部位是：NM_001024630的第1667～1685位，NM_001015051的第1601～1619位，NM_004348的第1815～1833位。 |
| 摘要 | 本發(fā)明涉及一種特異性抑制人核心結(jié)合因子(core bindingfactor 1，Cbfa1)基因的siRNA及該siRNA的表達(dá)載體和它們在制備與Cbfa1基因有關(guān)的疾病的藥物中的應(yīng)用。本發(fā)明以RNA干擾技術(shù)為基礎(chǔ)，設(shè)計(jì)出一組能誘發(fā)RNA干擾的siRNA，通過化學(xué)合成、轉(zhuǎn)錄合成siRNA，或通過質(zhì)粒、病毒載體表達(dá)一定量的siRNA，從而特異性抑制人Cbfa1基因的表達(dá)，達(dá)到抑制成骨細(xì)胞分化以及軟骨細(xì)胞肥大分化的目的。該siRNA及其表達(dá)載體可以用于制備高效快速、特異性強(qiáng)、副作用少的治療骨關(guān)節(jié)炎，以及與成骨細(xì)胞分化或軟骨細(xì)胞肥大分化相關(guān)的疾病的藥物。 |
| 國際公布 |
