| 公開(公告)號 | CN1268741C |
| 公開(公告)日 | 2006.08.09 |
| 申請(專利)號 | CN97197909.X |
| 申請日期 | 1997.09.12 |
| 專利名稱 | 半乳糖苷酶A缺乏癥的治療 |
| 主分類號 | C12N9/40(2006.01)I |
| 分類號 | C12N9/40(2006.01)I;C12N15/62(2006.01)I;C12N15/56(2006.01)I;A61K38/47(2006.01)I;A61K48/00(2006.01)I;C12N5/10(2006.01)I |
| 分案原申請?zhí)? | |
| 優(yōu)先權(quán) | 1996.9.13 US 08/712,614 |
| 申請(專利權(quán))人 | 超卡里奧迪克治療學(xué)股份有限公司 |
| 發(fā)明(設(shè)計(jì))人 | R·F·塞爾登;M·博羅夫斯基;F·P·吉萊斯皮;C·M·基諾希塔;D·A·特雷;M·D·威廉斯 |
| 地址 | 美國馬薩諸塞州 |
| 頒證日 | |
| 國際申請 | 1997-09-12 PCT/US1997/016603 |
| 進(jìn)入國家日期 | 1999.03.12 |
| 專利代理機(jī)構(gòu) | 上海專利商標(biāo)事務(wù)所有限公司 |
| 代理人 | 陳文青 |
| 國省代碼 | 美國;US |
| 主權(quán)項(xiàng) | 一種經(jīng)基因修飾能過度表達(dá)和分泌人α-半乳糖苷酶A的培養(yǎng)的人體細(xì)胞，其中細(xì)胞包含DNA，所述的DNA包括：編碼hGH信號肽的第一序列(SEQIDNO：21)，所述的第一序列包括一個(gè)內(nèi)含子；和連接到第一序列的3’末端的第二序列，此第二序列編碼含人α-半乳糖苷酶A的一個(gè)多肽。 |
| 摘要 | 一種治療懷疑患有α-半乳糖苷酶A缺乏癥，如彌漫性軀體血管角質(zhì)瘤病病人的治療方法，它用(1)經(jīng)基因修飾的人細(xì)胞來過度表達(dá)和分泌α-半乳糖苷酶A或(2)從培養(yǎng)的、基因修飾的人細(xì)胞得的純化的人α-半乳糖苷酶A進(jìn)行治療。 |
| 國際公布 | 1998-03-19 WO1998/011206 英 |
