| 公開(公告)號(hào) | CN1840205A |
| 公開(公告)日 | 2006.10.04 |
| 申請(qǐng)(專利)號(hào) | CN200610023255.5 |
| 申請(qǐng)日期 | 2006.01.12 |
| 專利名稱 | 一種多聚谷氨酰胺疾病的轉(zhuǎn)基因小鼠模型、培育方法及用于治療該疾病的藥物 |
| 主分類號(hào) | A61K49/00(2006.01)I |
| 分類號(hào) | A61K49/00(2006.01)I;A61K31/19(2006.01)I;A61P25/00(2006.01)I;A61P25/28(2006.01)I;A61P25/16(2006.01)I |
| 分案原申請(qǐng)?zhí)? | |
| 優(yōu)先權(quán) | |
| 申請(qǐng)(專利權(quán))人 | 復(fù)旦大學(xué) |
| 發(fā)明(設(shè)計(jì))人 | 許 田;應(yīng)明耀;韓 珉;吳曉暉;徐人爾;莊 原;朱化星 |
| 地址 | 200433上海市邯鄲路220號(hào) |
| 頒證日 | |
| 國際申請(qǐng) | |
| 進(jìn)入國家日期 | |
| 專利代理機(jī)構(gòu) | 上海正旦專利代理有限公司 |
| 代理人 | 姚靜芳 |
| 國省代碼 | 上海;31 |
| 主權(quán)項(xiàng) | 一種多聚谷氨酰胺疾病即DRPLA的轉(zhuǎn)基因小鼠模型，其特征是用帶有118個(gè)CAG重復(fù)的人類全長atrophin-1cDNA，以neuron-specificenolase(NSE)基因的啟動(dòng)子驅(qū)動(dòng)轉(zhuǎn)基因的表達(dá)，建立了神經(jīng)元特異性表達(dá)突變Atrophin-1蛋白的轉(zhuǎn)基因小鼠——Atro-118Q。 |
| 摘要 | 本發(fā)明涉及一種多聚谷氨酰胺疾病(DRPLA)的轉(zhuǎn)基因小鼠模型、培養(yǎng)方法及用于治療該疾病的藥物。DRPLA是一類由致病基因中編碼谷氨酰胺的CAG重復(fù)序列異常擴(kuò)增而造成的神經(jīng)退行性疾病。本發(fā)明建立了DRPLA的轉(zhuǎn)基因小鼠模型，并獲得了該模型的培養(yǎng)方法，由此得到治療DRPLA疾病的藥物--丁酸鈉，從而達(dá)到利用改變轉(zhuǎn)錄調(diào)控治療DRPLA疾病的目的。 |
| 國際公布 |
